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主席兼首席执行官的留言

Jean-Jacques (JJ) bienaim, 澳门正规博彩十大排行平台前董事长兼首席执行官,现任董事会成员.

亲爱的澳门正规博彩十大排行平台股东:

In 2022, 澳门正规博彩十大排行平台实现了创纪录的收入,并转向GAAP盈利能力, 使今年成为公司真正转型的一年,并为长期增长奠定基础. 针对软骨发育不全儿童的VOXZOGO在全球的推出帮助推动了收入的增长. 澳门正规博彩十大排行平台相信有条件的欧洲批准澳门正规博彩十大排行平台的基因疗法治疗严重血友病A, ROCTAVIAN, 是否为2023年的进一步增长奠定了基础, 澳门正规博彩十大排行平台也希望在美国获得批准. 澳门正规博彩十大排行平台的产品线是澳门正规博彩十大排行平台历史上最多样化的,澳门正规博彩十大排行平台预计在2023年将推进一些早期项目.


In 2022, 澳门正规博彩十大排行平台执行了过去几年制定的增长战略, 在生物技术公司的发展轨迹上达到了一个具有变革意义的里程碑: 公认会计准则的盈利能力澳门正规博彩十大排行平台预计,在可预见的未来,这一趋势将持续下去.

- Jean-Jacques bienaim主席 & CEO


商业的力量

澳门正规博彩十大排行平台的核心酶替代产品的实力和正在推出的VOXZOGO, 澳门正规博彩十大排行平台预计2023年这一趋势将进一步加速, 帮助推动2022年的收入增长. 多于1,目前,全球32个国家的200名儿童已经接种了VOXZOGO疫苗, 哪一个解决了软骨发育不全的根本原因, 不成比例矮小身材的最常见形式. In Japan, 这种药被批准用于婴儿出生, 澳门正规博彩十大排行平台还向美国和欧洲的监管机构申请了批准,目标是将该药的使用范围扩大到所有年龄段的儿童.

在欧洲有条件批准ROCTAVIAN之后, 澳门正规博彩十大排行平台在德国和其他市场通过基于结果的协议确保报销的复杂过程中取得了重要进展, 为2023年基因疗法的商业应用做准备. 与此同时,澳门正规博彩十大排行平台也为潜在的美国战争做好了准备.S. 美国食品和药物管理局通过确定血友病治疗中心并积极与美国食品和药物管理局进行会议,批准ROCTAVIAN.S. 付款人为预期的发射做准备.

推进澳门正规博彩十大排行平台的管道

澳门正规博彩十大排行平台在推进罕见疾病治疗方面的科学遗产,以及澳门正规博彩十大排行平台在了解疾病遗传原因方面的行业领先专业知识,使澳门正规博彩十大排行平台进入下一个篇章. 澳门正规博彩十大排行平台已经转向关注患者群体更大的遗传病, 以及与潜在遗传成分有关的更常见的疾病. 随着基因测序的应用越来越普遍, 澳门正规博彩十大排行平台正在更详细地了解遗传学对疾病表达的贡献. 另外, 创新药物的设计越来越复杂, 让以前无法想象的生活改变成为可能. 澳门正规博彩十大排行平台在可持续利用这一背景方面具有独特的优势, 大约有30个临床和临床前候选药物正在澳门正规博彩十大排行平台的早期阶段管道中推进.

澳门正规博彩十大排行平台正在积极寻求方法,使更多的严重a型血友病和遗传性身材矮小的患者都能得到治疗. 除了努力把VOXZOGO带给最年幼的孩子, 澳门正规博彩十大排行平台正在评估它治疗其他遗传性身材矮小的潜力, 包括hypochondroplasia, NPR2缺乏和努南综合征. 澳门正规博彩十大排行平台也在探索一些可能从ROCTAVIAN治疗中受益的患者群体, 除了这些之外,澳门正规博彩十大排行平台希望将它们包括在澳门正规博彩十大排行平台的初步指示中.

除了这些领域,澳门正规博彩十大排行平台澳门正规博彩十大排行平台早期管道的进展感到满意. 澳门正规博彩十大排行平台已经获得了一些早期证据,证明它能够改善新陈代谢,保护患者免受复发性肾结石的破坏性影响. 澳门正规博彩十大排行平台正在生成的数据可能会改变对遗传性血管性水肿患者的治疗. Further, 澳门正规博彩十大排行平台预计今年将有三种候选产品进入临床:治疗杜氏肌营养不良症的BMN 351, bmn349用于α -1抗胰蛋白酶缺乏症和bmn293, MYBPC3肥厚性心肌病的基因疗法.

世界级的端到端制造

拥有二十多年的运营经验, 澳门正规博彩十大排行平台是生物和基因治疗产品的领导者&D并与监管机构互动,以满足全球临床和商业疗法的需求. 这一领导地位的基础是澳门正规博彩十大排行平台全资拥有的生产设施, 使澳门正规博彩十大排行平台能够始终保持世界一流的质量标准,并表现出极大的灵活性. 以及高效的生产和交付能力, 澳门正规博彩十大排行平台有能力扩大生产规模,以满足临床和商业需求. 澳门正规博彩十大排行平台在诺瓦托经营着三家cGMP(现行良好生产规范)生产工厂, 加州和香巴利, Ireland, 其中包括18,000平方英尺, 诺瓦托最先进的基因治疗设备.

预期持续盈利能力

In 2022, 澳门正规博彩十大排行平台执行了过去几年制定的增长战略, 在生物技术公司的发展轨迹上达到了一个具有变革意义的里程碑:GAAP盈利能力澳门正规博彩十大排行平台预计,在可预见的未来,这一趋势将持续下去. 澳门正规博彩十大排行平台在2022年实现了两位数的收入增长,预计在2023年也能实现同样的增长, 澳门正规博彩十大排行平台的核心酶业务经久不衰,不断发展壮大, 以及两种产品的介绍, VOXZOGO和ROCTAVIAN, 哪些是澳门正规博彩十大排行平台历史上最大的机遇. 澳门正规博彩十大排行平台专注于控制运营费用,同时大幅增加收入,这使澳门正规博彩十大排行平台能够实现收入和利润的双重增长.

澳门正规博彩十大排行平台的实力和多元化的基础业务遍布全球超过75个国家, 以及VOXZOGO和ROCTAVIAN的潜力, 为所有利益相关者创造价值奠定基础. 澳门正规博彩十大排行平台相信,澳门正规博彩十大排行平台已经建立了一个组织,能够支持澳门正规博彩十大排行平台的市场产品的扩张和创新管道的发展, 与此同时,在未来的几个月和几年里,澳门正规博彩十大排行平台的盈利能力将持续提高.

员工的经验

澳门正规博彩十大排行平台深知,优秀的员工是澳门正规博彩十大排行平台成功的关键. 澳门正规博彩十大排行平台专注于创造一个工作环境,为员工提供学习和成长为领导者和技术专家的机会, 培养一种归属感, 社区与参与. 澳门正规博彩十大排行平台致力于多元化, 公平和包容(DEI)贯穿员工生命周期, 确保澳门正规博彩十大排行平台招聘的员工获得尊重和公平的经历, 留住和发展那些为澳门正规博彩十大排行平台的成功做出贡献的人. 澳门正规博彩十大排行平台提供健全和公平的奖励方案, 职业发展机会, 以及旨在支持员工在澳门正规博彩十大排行平台工作期间的福利和福利计划. 澳门正规博彩十大排行平台还致力于拥有一个代表澳门正规博彩十大排行平台经营所在社区多样性的员工基础.

负责任的公民

澳门正规博彩十大排行平台致力于确保在澳门正规博彩十大排行平台开展业务的社区中以对社会和环境负责的方式行事. 作为一个全球企业公民, 澳门正规博彩十大排行平台以保护环境和提供安全和健康的工作场所的方式运作. 创造一个更清洁、更可持续发展的世界与澳门正规博彩十大排行平台的价值观是一致的. 澳门正规博彩十大排行平台制定了一个路线图,以评估澳门正规博彩十大排行平台的温室气体排放和减排工作,并提高其透明度, 最终导致多年的数据收集和战略的发展,以尽量减少公司的碳足迹. 澳门正规博彩十大排行平台努力通过许多其他方式减少对环境的影响, 包括减少耗水量, 使用太阳能和购买可再生能源, 用可重复使用的生物加工材料减少浪费.

在关闭, 我为澳门正规博彩十大排行平台在2022年取得的进步感到自豪, 在最初25年的成功基础上,澳门正规博彩十大排行平台的酶替代产品不断增长,并引入了重要的新疗法,以解决更多患者群体的未满足需求.

我要感谢澳门正规博彩十大排行平台的3个以上,在全球拥有5000名员工, 没有他,澳门正规博彩十大排行平台就不可能成功. 我代表整个公司和董事会, 我也要感谢您对澳门正规博彩十大排行平台的投资. 澳门正规博彩十大排行平台期待在2023年提供更多的机会, 随着澳门正规博彩十大排行平台继续通过基因发现来改变生活.

真诚地,

让-雅克•Bienaime
董事长兼首席执行官
澳门正规博彩十大排行平台制药公司.


前瞻性陈述
这封信包含有关澳门正规博彩十大排行平台制药公司业务前景的前瞻性陈述. (澳门正规博彩十大排行平台)包括, 但不限于, 关于澳门正规博彩十大排行平台战略的声明, 增长和盈利能力以及早期项目的进展, 持续临床开发其临床项目和商业化的商业产品和候选产品. 这些前瞻性陈述是预测,涉及风险和不确定性,因此实际结果可能与这些陈述有重大差异. 这些风险和不确定性包括澳门正规博彩十大排行平台提交给美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission)的文件中详述的那些因素, 包括, 但不限于, 在澳门正规博彩十大排行平台截至12月31日的10-K表格年度报告标题“风险因素”下包含的因素, 2022, 因为这些因素可在以后的任何报告中加以更新. 澳门正规博彩十大排行平台敦促股东不要过分依赖前瞻性陈述, 仅在本协议日期生效. 澳门正规博彩十大排行平台对此没有义务, 并明确否认任何义务, 更新或更改任何前瞻性陈述, 是否是新信息的结果, 未来事件或其他. 有关澳门正规博彩十大排行平台使用前瞻性陈述的更多信息,请参阅澳门正规博彩十大排行平台2023年年度股东大会的代理声明.